【醫療科技】港大醫學院團隊結合AI及蛋白質工程技術　提升基因編輯效率可更有效治療遺傳疾病

港大醫學院研究團隊結合人工智能與蛋白質工程技術，發現更有效的CRISPR-Cas9變體，可應用於基因治療。相關研究成果已在國際科學期刊《自然—通訊》刊登，並已就此提交專利申請。

是項研究將人工智能中的「機器學習」應用於大型蛋白質篩選，從有限的蛋白變體實驗數據，拓展出更龐大的虛擬數據作分析，令變體數據可大增至原有的20倍，大大加快篩選的速度。研究團隊將此方法成功應用於改良多個Cas9蛋白，並設計出具有增強基因編輯效率的新金黃葡萄球菌Cas9（SaCas9）的變體。

結構導向設計主導着Cas9改良工程的領域，然而，它只探索了少數位點、氨基酸殘基突變和多位點的組合突變。是項研究發現在結合「機器學習」到多點組合突變的篩選研究中，有助將實驗數據最大化，大大降低實驗的篩選時間和成本，並從更多變體中尋找到更高效的變體KKH-SaCas9-plus。

領導研究的港大醫學院生物醫學學院助理教授黃兆麟表示，這方法將大大加速Cas9蛋白的改良，使基因組編輯技術得以更有效地應用於治療遺傳疾病。

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記者：黃穎津